في سابقة طبية، تمكن الأطباء من علاج اضطراب جيني نادر داخل رحم الأم، مما ساعد طفلة تبلغ من العمر عامين ونصف على تجنب الإصابة بشلل العضلات الشوكي، وهو مرض وراثي خطير يؤثر على الأعصاب الحركية ويؤدي إلى ضعف تدريجي في العضلات. الطفلة، التي تلقت العلاج قبل ولادتها، لا تظهر عليها أي أعراض للمرض، مما يمثل إنجازًا طبيًا رائدًا قد يغير مستقبل علاجات الأمراض الوراثية.
تدخل طبي مبكر لإنقاذ حياة الطفلة
شلل العضلات الشوكي هو اضطراب نادر يصيب نحو واحد من كل 10,000 مولود، ويُعد من الأسباب الرئيسية للوفاة في مرحلة الطفولة. في هذه الحالة، كانت الأم قد فقدت طفلًا سابقًا بسبب المرض نفسه، ما دفع الأطباء إلى اتخاذ خطوة غير تقليدية، وهي إعطاء العلاج أثناء الحمل. تلقت الأم دواءً جينيًا خلال الأسبوع الأخير من الحمل، وواصلت الطفلة تناوله بعد ولادتها، وهو ما ساعدها على بناء عضلات سليمة وحركة طبيعية عند الطفلة.
الدواء المستخدم وآلية العلاج
تم استخدام دواء “ريسديبلام”، الذي حصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية خلال السنوات الأخيرة لعلاج شلل العضلات الشوكي. يعمل هذا الدواء على تعزيز إنتاج بروتين ضروري لصحة الأعصاب الحركية، مما يحمي الأطفال من التدهور العضلي. عادةً ما تُستخدم هذه العلاجات بعد الولادة، ولكن قد يفتح هذا التدخل المبكر الباب أمام استراتيجيات جديدة لعلاج الأمراض الجينية قبل ظهور أعراضها.
مستقبل علاجات الأمراض الوراثية
يأمل الأطباء أن يكون هذا النجاح بداية لعلاجات أكثر فاعلية للأطفال الذين يعانون من اضطرابات وراثية أخرى. فالتدخل العلاجي في مرحلة مبكرة، حتى قبل الولادة، قد يكون مفتاحًا لمنح الأطفال المصابين بأمراض جينية فرصة لحياة طبيعية وصحية. هذه الخطوة تمثل نقلة نوعية في الطب الجيني وتعزز الآمال في تطوير علاجات جديدة قادرة على تغيير مسار الأمراض الوراثية قبل أن تبدأ في التأثير على حياة المرضى.
Ob/Gyn & Women’s Health,Pediatrics